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为子宫内的小鼠编辑肺病基因

发布日期:2019-04-30 
为子宫内的小鼠编辑肺病基因
 
科学家们已经在小鼠胎儿中使用基因组编辑来编辑导致严重肺病的基因。
 
基因SFTPC存在于人和小鼠中，编码在肺中分泌的蛋白质。表面活性蛋白C可以在呼吸过程中阻止肺部塌陷。 通常在小鼠和人类在出生时SFTPC基因的如果出现错误版本都是致命的。因此产前干预对治疗病情是必要的。
 
“基本上只要确诊，这个时点间是最适合开始治疗，”夕法尼亚州费城的儿童医院外科医生威廉Peranteau博士宾和研究的共同作者告诉记者。
 
该团队将CRISPR / Cas9注射到小鼠的羊水中，以删除有害版本的SFTPC基因。小鼠能够在没有SFTPC的情况下存活，因此他们不需要修复基因。 87只小鼠中有7只在24小时内存活，5只活到一周。
 
虽然存活率很低，但Peranteau博士表示，作为一项概念验证研究，它显示了“令人兴奋的产前治疗前景”。具有有害SFTPC变体且未接受基因组编辑处理的所有小鼠在出生后6小时内死亡。
 
此外，在该研究中，基因组编辑对小鼠胎儿的肺细胞是特异性的，表明该技术能够靶向一种组织类型。因此，如果小鼠存活足够长时间生育，那么下一代就不会遗传对肺细胞的改变。
 
“在未来的某个时刻 - 不是明天或第二天，我认为宫内编辑在将来的某一天会为这些家庭带来希望，”佩拉诺博士说。
 
然而，将该技术应用于人类可能更复杂。没有SFTPC，人类就无法生存。治疗需要修复而不是删除基因才有成功的机会。
 
北美卡罗来纳州温斯顿 - 塞勒姆维克森林大学的格拉萨·阿尔梅达 - 波拉达教授没有参与这项研究，他说，“子宫内治疗领域正在向前发展，这很棒。” “对于许多遗传性疾病，患者并没有很多可以提供给患者的，因此开发能够提供生命机会的新疗法非常重要。”

最后更新:2019-04-30